L’FDA ha approvato Velaglucerasi alfa nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Velaglucerasi alfa ( Vpriv ) per via iniettiva nel trattamento dei bambini e degli adulti affetti da malattia di Gaucher, una rara malattia genetica.
La malattia di Gaucher si presenta in persone che non producono in modo sufficiente un enzima chiamato glucocerebrosidasi. La carenza di questo enzima causa l’accumulo di una sostanza grassa nel fegato, milza, ossa, midollo osseo e nel sistema nervoso, causando un malfunzionamento delle cellule e degli organi coinvolti.
L’incidenza della malattia varia da 1 su 50.000 a 1 su 100.000 persone nella popolazione generale.
La Velaglucerasi alfa è una terapia di sostituzione enzimatica, e rappresenta un’alternativa a Imiglucerasi ( Cerezyme ).
La sicurezza e l’efficacia di Velaglucerasi alfa è stata valutata in 3 studi clinici, che hanno coinvolto 82 pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, di età uguale o superiore ai 4 anni. Gli studi hanno coinvolto pazienti che sono passati a Velaglucerasi alfa dopo essere stati trattati con Imiglucerasi.
L’effetto indesiderato più grave di Velaglucerasi alfa è rappresentato dalle reazioni allergiche. Altri eventi avversi sono: cefalea, capogiri, dolore addominale, dolore dorsale, dolore articolare, nausea, fatigue o debolezza, febbre, e prolungamento del tempo di tromboplastina parziale attivata ( APTT ). ( Xagena2010 )
Fonte: FDA, 2010
Farma2010 Endo2010 ML2010 Gaucher2010
Indietro
Altri articoli
Cerdelga a base di Eliglustat per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1
Cerdelga, il cui principio attivo è Eliglustat, è un medicinale indicato per il trattamento a lungo termine dei pazienti adulti...
Cerdelga nel trattamento dei pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1
Cerdelga ( Eliglustat ) è indicato per il trattamento a lungo termine di pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo...
Glucosilsfingosina è un biomarcatore chiave della malattia di Gaucher
La malattia di Gaucher comporta l'accumulo di glucosilceramide ( GL1 ) e il suo lisolipide deacetilato, glucosilsfingosina ( liso-GL1 )...
I pazienti con malattia di Gaucher naive al trattamento raggiungono gli obiettivi terapeutici e la normalizzazione con Velaglucerasi alfa in 4 anni
La malattia di Gaucher è una malattia metabolica ereditaria caratterizzata da deficit di beta-glucocerebrosidasi e comunemente trattata con la terapia...
Ruolo delle lipoproteine ad alta densità nella malattia di Gaucher di tipo 1
La malattia di Gaucher di tipo I ( GD1 ) è nota per essere associata con ipocolesterolemia e ridotti livelli...
Cause di morte in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 mai trattata con terapia enzimatica sostitutiva
Il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 ( GD1 ) diminuisce la morbilità da citopenie ematologiche, epatosplenomegalia e...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine della Taliglucerasi alfa nei pazienti pediatrici con malattia di Gaucher naïve-al-trattamento o precedentemente trattati con Imiglucerasi
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva approvata per il trattamento della malattia di Gaucher nei bambini...
Efficacia e sicurezza di Taliglucerasi alfa negli adulti naïve al trattamento con malattia di Gaucher
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è una terapia enzimatica sostitutiva per via endovenosa approvata per il trattamento della malattia di...
Terapia enzimatica sostitutiva con Taliglucerasi alfa: sicurezza ed efficacia negli adulti con malattia di Gaucher già trattati con Imiglucerasi
Taliglucerasi alfa ( Elelyso ) è la prima proteina ricombinante umana terapeutica disponibile espressa da cellule di piante. È indicata...
Eliglustat rispetto a Imiglucerasi nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1 stabilizzata in terapia enzimatica sostitutiva
Il cardine del trattamento per la malattia di Gaucher di tipo 1 è l’infusione a settimane alterne della terapia enzimatica...